□ 宝鸡市政协
　　世界卫生组织（WHO）定义的罕见病为患病人数占总人口的0.65‰～1‰的疾病，如肺动脉高压、克罗恩病（尤其儿童克罗恩病）、苯酮尿症等。由于其发病率低，经济效益不高，对于罕见疾病的药物研发、制造或引进缺乏动力，导致临床治疗药物十分稀缺。另外，我国对于罕见病的研究起步较晚，用于罕见病的治疗药物极少被纳入医保和商业保险，高昂的医疗费用给患者家庭带来的经济压力巨大。
　　为此建议：
　　一是建立罕见病用药医疗保障机制。针对“有明确诊断的罕见病，且有特定药物治疗”的患者人群，建立用药登记制度，设立罕见病药品库，建立药品储备制度，确保临床用药可及性。通过地方谈判、大病补充保险、按病种付费等措施，将罕见病用药纳入省级医保报销范畴。
　　二是成立罕见病治疗专项救助基金，支持罕见病患者的治疗。
　　三是建立罕见病病例登记系统和病人数据库，加大罕见病流行病学研究，为制定医疗保障政策提供决策依据。